1,000,000 EURO kushton ilaci nga Agjencia Evropiane për Produktet Medicinale (Agjencia Evropiane Medicines – EMA) hapi “dritën jeshile” për të vazhduar me terapinë e parë të specializmit farmaceutik gjenetik në Europë – dhe në përgjithësi e parë në botën perëndimore. Kjo kompani holandeze medikamenti bioteknologjike e cila trajton një sëmundje shumë e rrallë gjenetike e shkaktuar nga një mangësi lipoproteine (yndyre ) enzimë .
Vetëm disa qindra njerëz në Evropë dhe Amerikë kanë këtë sëmundje dhe trajtimi i vetëm deri më tani është dietë të rreptë. Me një kosto totale prej më shumë se 1 milion. Per pacient, ajo do të jetë terapia më e shtrenjtë e ilacit në planet.
Rekomandimi për miratim nga Komiteti për Produkte Medicinale për Përdorim Human (CHMP) i Agjencisë Evropiane për Produkte Medicinale, duhet të aprovohet nga Komisioni Evropian, i cili pritet të ndodhë. Agjencia ka pasur një mendim negativ mbi ilacin, megjithatë, pas një rivlerësim të plotë, më pas ndryshoi mendimin e tij për të pozitive. Ilaçi është testuar në 27 pacientë në tre provat klinike.
Sëmundja shkaktohet nga një gjen i dëmtuar dhe për të parandaluar prishjen e yndyrave të ushqimit, duke shkaktuar, pancreatitin (inflamacion dhe dhimbje të madhe në pankreas), ndikon në rreth një ,në dy njerëz për milion. terapi ne genetike që përfshijnë futjen (me ndihmën e viruseve si “makine”) ADN shëndetshëm në materialin gjenetik të pacientit për të zëvendësuar gjenet e dëmtuara dhe për të rivendosur funksionimin normal të qelizave, diskutuar tashmë që në vitet ’70.
Që nga viti 1990 ka pasur qindra studime klinike për ilacet të ndryshme të gjeneve, shumë prej të cilave kanë dështuar, dhe kurrë deri më tani nuk ka dhënë miratimin zyrtar nga ana e autoriteteve kompetente, përveç Kinës, në vitin 2004, e cila kishte miratuar terapi të ilaceve në një gjen kanceri. Autoritetet kompetente rregullatore në Evropë dhe SHBA janë vonuar për të dhënë miratimet të tilla për shkak të shqetësimeve të ndryshme, duke përfshirë edhe nga frika e karkinogjene shkaktuara nga terapi gjeni. Ky ngurim ka intensifikuar hezitim të ngjashme të kompanive farmaceutike dhe bioteknologjia për të investuar në këtë fushë, pavarësisht nga parashikimet fillestare, optimiste.
